Lopend onderzoek 5 december 2019

(Elders gestart, binnenkort mogelijk ook in Nederland) HELIOS-B: Vutrisiran bij ATTR-amyloïdose en cardiomyopathie

De symptomen van ATTR-amyloïdose worden veroorzaakt door ophoping van verkeerd gevouwen TTR-eiwit. Als de productie van het TTR-eiwit kan worden verminderd, kan dit progressie van de ziekte remmen of zelfs stoppen. Vutrisiran (ALN-TTRSC02) is een medicijn waarmee de productie van het TTR-eiwit kan worden verminderd.

Achtergrond

Gedurende de 30-36 maanden van de studie worden 600 deelnemers verdeeld over twee groepen: Vutrisiran en placebo. 

Doel

Hoofddoel van deze klinische studie is om na te gaan of het onderzoeksgeneesmiddel, ALN-TTRSC02, veilig en effectief is voor de behandeling van cardiale symptomen die personen met ATTR-amyloïdose ervaren. Gekeken wordt naar de overleving en naar de keren dat ziekenhuis opname nodig is. De studie evalueert ook eventuele verandering in de kwaliteit van leven die wordt ervaren door de studiedeelnemers.

Stand van zaken

Er zijn van deze studie nog geen resultaten beschikbaar.

Deelname 

Mensen met cardiale symptomen die worden veroorzaakt door ATTR-amyloïdose kunnen deelnemen aan deze studie wanneer ze duidelijke symptomen van hartfalen hebben of vanwege hartfalen opgenomen zijn geweest in het ziekenhuis. Mensen die een ander type amyloïdose hebben, die ernstige polyneuropathie hebben, nierfalen of zeer ernstig hartfalen, hartfalen door andere oorzaak, of diegenen die al een TTR-verlagende behandeling hebben (gehad), kunnen niet deelnemen aan de studie.

Planning

De studie zal in het Expertisecentrum voor Amyloïdose hopelijk in de nabije toekomst opengaan voor inclusie. U kunt uw arts in het expertisenetwerk amyloïdose vragen om meer informatie.

Blijf op de hoogte van het onderzoek

 
Weet u wat u moet doen in een spoedsituatie?
Wat te doen bij spoed