Internationale samenwerking

Al 50 jaar werkt het amyloïdose expertisecentrum met internationale centra (zowel binnen als buiten Europa) nauw samen op gebied van wetenschappelijk onderzoek en behandeling van patiënten met amyloïdose. Amyloïdose een ernstig ziektebeeld waar gelukkig steeds meer aan gedaan kan worden. Het wetenschappelijk onderzoek  maakt fascinerende ontwikkelingen door, waar de nauwe internationale samenwerking een grote rol in speelt. Patiënten hebben hier zichtbaar baat bij.

Centrale rol voor Groningen

Het eerste internationale symposium over amyloïdose werd in 1967 in Groningen gehouden evenals het dertiende in 2012. In 1986 vond in Groningen een internationale cursus over amyloïdose plaats ter gelegenheid van het emeritaat van professor Enno Mandema. In 1993 werd het ‘eigen’ tijdschrift Amyloid opgericht. UMC Groningen heeft vanaf het begin zitting in de editorial board van dit tijdschrift. In 2002 werd de International Society of Amyloidosis (ISA) opgericht en ook hierbij was Groningen jarenlang intensief betrokken. Waar in de eerste jaren de klinische aandacht vooral gericht was op de diagnostiek van amyloïdose, verschoof dit later naar de evaluatie van betrokkenheid van verschillende organen en de betrouwbare typering van het amyloïd. Naast de tweejaarlijkse ISA-symposia verschijnen er inmiddels tussendoor andere, kleinere symposia. Zo is recent gestart met kleine tweejaarlijkse klinische Europese ATTR-symposia waarbij de eerste dag voor patiënten en artsen afzonderlijk is en de tweede dag gezamenlijk.

Klinische trials en ziektemonitoring

Pas na 1990 verschenen in de USA de eerste grote klinische trials voor AL-amyloïdose en werd in Zweden levertransplantatie geïntroduceerd als behandeling bij erfelijke ATTR-amyloïdose. Omdat de mogelijkheden tot behandeling zich later steeds meer uitbreidden, ontstond ook toenemende samenwerking op klinisch gebied. Dit wordt weerspiegeld door een groeiend aantal klinische trials die de afgelopen vijftien jaar verricht zijn bij de verschillende typen amyloïdose. Inmiddels verschuift het klinisch onderzoek opnieuw, maar nu in de richting van het betrouwbaar kunnen vaststellen van verslechtering, stabilisatie of verbetering van de ernst en uitgebreidheid van de amyloïdose. Dit kan juist weer behulpzaam zijn om bij de individuele patiënt met amyloïdose betrouwbaar vast te stellen of behandeling voldoende effectief is of niet. Zodat eventueel bij de patiënt naar andere mogelijkheden voor behandeling gekeken kan worden.

Toenemende samenwerking

Toen in 2017 de Europese expertisenetwerken (ERN’s) werden geïnstalleerd bleken deze orgaan-georiënteerd en bleek het onmogelijk om ook op het gebied van de amyloïdose een netwerk op te bouwen. Daarom hebben expertisecentra voor amyloïdose in verschillende landen ieder voor een ander ERN gekozen, waaronder zeldzame hartziekten (GUARD-HEART), neuromusculaire ziekten (ERN-NMD) en bloedziekten (EuroBloodNet). In het expertisecentrum amyloïdose van het UMCG is gekozen voor RITA, een Europees netwerk voor ziekenhuizen met expertise op het gebied van immunodeficiëntie, auto-inflammatie en auto-immuunziekten. Dit vooral vanwege autoinflammatoire ziekten die AA-amyloïdose kunnen veroorzaken. Hierdoor hopen we dwarsverbanden aan te kunnen gaan met elke andere ERN die amyloïdose herbergt. Bilateraal en kleinschalig is er op klinisch onderzoeksgebied wel veel samenwerking mogelijk met Europese en Amerikaanse centra. Dat werd in 1990 gestart met de groep in Londen bij de verdere ontwikkeling en toepassing van SAP-scintigrafie. Vanaf 2006 tot 2010 werd door 12 groepen uit 8 landen vruchtbaar samengewerkt binnen het EURAMY-consortium. Vanaf 2007 (tot 2021?) loopt de internationale THAOS-registratie studie van patiënten met ATTR-amyloïdose, waarbij inmiddels circa 4.000 patiënten in 101 centra wereldwijd betrokken zijn. In de afgelopen tien jaar is nauw samengewerkt met een centrum in Heidelberg bij zowel de behandeling van AL-amyloïdose als bij de implementatie van de onderhuidse buikvetaspiratie in Heidelberg. In de afgelopen jaren tussen 2016 en 2019 werd nauw samengewerkt met een groep uit Zürich op gebied van proteomics en met onderzoekers uit Ulm en Uppsala bij de structurele analyse van het meest voorkomende, het ‘gewone’, type van de AA-fibril. De laatste jaren is vanuit zowel Utrecht als Groningen gezocht naar mogelijkheden om nauwer te kunnen samenwerken. Naast de betrokkenheid van beiden bij het expertisenetwerk zijn gezamenlijke resultaten gepubliceerd en wordt samengewerkt in werkgroepen en bij het opstellen van protocollen en standaarden. In 2019 is gezamenlijk gestart met een in Nederland jaarlijks terugkerend Multidisciplinaire Symposium Systemische Amyloïdose.

Patiëntenorganisaties nemen deel

In de USA is enkele jaren geleden het Amyloidosis Research Consortium (ARC) opgericht op initiatief van een patiënt. Een non-profit organisatie die een samenwerkingsverband vormt van patiënten, behandelaars, farmaceutische industrie, verzekeraars en overheid. Die zich toelegt op de versnelling van zowel ontwikkeling als toegang tot nieuwe en innovatieve behandelingen. Een aantal witboeken zijn al uitgebracht evenals een zeer behulpzame app. Met als doel om research te stimuleren met maximaal effect op zowel lengte als kwaliteit van leven van patiënten. Amyloïdose Nederland was als patiëntenorganisatie in 2018 medeoprichter van de Amyloidosis Alliance, een internationale patiëntenorganisatie voor amyloïdose. Die heeft zich tot doel gesteld om in het internationale veld de stem van de patiënten krachtig en duidelijk te laten horen. Zo zijn zij medeorganisator van de tweejaarlijkse klinische Europese ATTR-symposia