Apollo-B studie

Hartfalen door amyloïdose (ATTR-cardiomyopathie) ontstaat doordat het eiwit transthyretine (dat gemaakt wordt in de lever) uiteenvalt in losse stukjes. Deze losse stukjes gaan aan elkaar vastplakken en zo wordt amyloïd gevormd. Bij ATTR-cardiomyopathie gaat dit amyloïd tussen de hartspiercellen zitten waardoor het hart minder goed kan knijpen en ontspannen. In het APOLLO-B onderzoek wordt gekeken of een medicijn, dat de aanmaak van transthyretine in de lever remt, gunstig is voor het hart

Achtergrond

Hartfalen door amyloïdose (ATTR-cardiomyopathie) ontstaat doordat het eiwit transthyretine (dat gemaakt wordt in de lever) uiteenvalt in losse stukjes. Deze losse stukjes gaan aan elkaar vastplakken en zo wordt amyloïd gevormd. Bij ATTR-cardiomyopathie gaat dit amyloïd tussen de hartspiercellen zitten waardoor het hart minder goed kan knijpen en ontspannen. In het APOLLO-B onderzoek wordt gekeken of een medicijn, dat de aanmaak van transthyretine in de lever remt, gunstig is voor het hart.

Doel

Het doel van het onderzoek is om na te gaan of patisiran een gunstig effect heeft op de prognose.

Studie-opzet

Wereldwijd zijn er ongeveer 360 deelnemers gerekruteerd in 70 ziekenhuizen, de deelnemers zijn verdeeld over 2 groepen; de ene helft krijgt gedurende het gehele onderzoek placebo (nep medicijn) en de andere helft krijgt het werkzame middel (patisiran). Het medicament moet 1x per 3 weken gegeven worden; het gaat hier om een toediening via een infuus. Na 1 jaar deelname was gelijktijdig gebruik van tafamidis toegestaan.

Deelname

Mensen met symptomen van hartfalen (oa. kortademigheid en vocht vasthouden) ten gevolge van ATTR-amyloïdose nemen deel aan deze studie.

Status

De studie is gesloten voor inclusie

Stand van zaken

Er zijn van deze studie nog geen resultaten beschikbaar