ATTR-ACT extensiestudie (tafamidis)

Tafamidis is een medicijn dat de vorming van amyloïd remt. Een recente studie heeft laten zien dat tafamidis gunstige effecten heeft bij patiënten met ATTR-amyloïdose met betrokkenheid van het hart. In deze internationale studie wordt het langetermijneffect van tafamidis bestudeerd in patiënten met ATTR-amyloïdose met betrokkenheid van het hart (cardiomyopathie).

Achtergrond

Elke deelnemer aan deze studie krijgt een behandeling met het medicijn tafamidis. Er zullen 1400 proefpersonen in 48 onderzoekscentra verdeeld over 16 verschillende landen worden geïncludeerd. De duur van het onderzoek is maximaal 60 maanden. Indien tafamidis in Nederland geregisteerd is voor de behandeling van mensen met ATTR-amyloïdose met betrokkenheid van het hart, zal de studie worden afgerond en ontvangen patiënten tafamidis via de behandelend specialist. Tijdens het onderzoek komen patiënten ten minste 11 keer naar het Universitair Medisch Centrum Groningen (om de zes maanden).

Doel

Het verkrijgen van gegevens over de effecten van tafamidis op de lange termijn.

Stand van zaken

Er zijn van deze studie nog geen resultaten beschikbaar.

Deelname 

Patiënten met ATTR-amyloïdose (zowel de verworven als de erfelijke vorm) met betrokkenheid van het hart (cardiomyopathie) komen in aanmerking voor dit onderzoek. Uitsluitingscriteria: andere typen amyloïdose, zwangerschap, lever- en/of harttransplantatie, gebruik van bepaalde medicijnen. U kunt uw arts in het expertisenetwerk amyloïdose vragen om meer informatie.