ATTR-ACT studie: Behandeling met tafamidis van patiënten met ATTR-amyloïd cardiomyopathie
Bij patiënten met ATTR-amyloïd cardiomyopathie bleek tafamidis het eerste geneesmiddel dat een afname liet zien in sterfte en cardiovasculair gerelateerde ziekenhuisopnames en was erbij minder afname in de functionele capaciteit en kwaliteit van leven vergeleken met placebo.
Achtergrond
ATTR-amyloïd cardiomyopathie leidt tot ernstig hartfalen waarbij tot voor kort geen medicament het ziektebeloop kon vertragen of stoppen.
Doel
Onderzoeken of tafamidis, een TTR-tetrameerstabilisator, de achteruitgang van hartfunctie bij ATTR-amyloïd cardiomyopathie kan vertragen.
Resultaten
441 patiënten met ATTR-amyloïd cardiomyopathie kregen (in 2:1:2 verhouding) 80 mg tafamidis, 20 mg tafamidis, of placebo gedurende 30 maanden. Algehele sterfte werd bekeken, gevolgd door de frequentie van cardiovasculair gerelateerde ziekenhuisopnames. Belangrijke andere eindpunten waren verandering na 30 maanden t.o.v. start van de 6 minuten looptest en een cardiomyopathie vragenlijst (KCCQ-OS). De algehele sterfte en frequentie van cardiovasculair gerelateerde ziekenhuisopnames waren lager bij de 264 patiënten die tafamidis kregen dan bij de 177 patiënten op placebo (P<0.001). Na 30 maanden bleek tafamidis ook geassocieerd met een lagere snelheid van achteruitgang in afstand bij de 6 minuten looptest (P<0.001) en een lagere achteruitgang in de KCCQ-OS score (P<0.001).
Deelname
Het onderzoek is inmiddels afgerond. Deelname is niet meer mogelijk.
Planning
Inclusie in de studie duurde bijna twee jaar, van december 2013 tot augustus 2015.
Publicatie
Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, et al. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med 2018; 379:1007–16.
