ATTRibute-CM: AG10 bij ATTR-amyloïdose en cardiomyopathie

ATTR-amyloïdose ontstaat doordat het eiwit transthyretine uiteen valt in losse stukjes (monomeren), deze monomeren aan elkaar gaan plakken en amyloïd vormen. AG10 stabiliseert het eiwit transthyretine en kan op die manier de vorming van amyloïd afremmen. Met dit onderzoek wordt onderzocht of verdere achteruitgang van de hartfunctie bij cardiale ATTR-amyloïdose kan worden afgeremd met AG10 in vergelijking met placebo.

Achtergrond

Gedurende de 30 maanden van de studie worden 510 deelnemers verdeeld over twee groepen: 340 deelnemers krijgen AG10 en 170 deelnemers krijgen een placebo.

Doel

Het hoofddoel van deze klinische studie is om na te gaan of AG10 veilig en effectief is voor de behandeling van cardiale symptomen die personen met ATTR-amyloïdose ervaren.
Er wordt gekeken naar de verandering in loopafstand in 6 minuten na 12 maanden, de overleving en het aantal keren dat ziekenhuisopname nodig is geweest na 30 maanden. De studie evalueert ook eventuele verandering in de kwaliteit van leven die wordt ervaren door de studiedeelnemers.

Stand van zaken

De studie is gesloten voor inclusie van patiënten.

Deelname 

Mensen met symptomen van hartfalen ten gevolge van ATTR-amyloïdose kunnen deelnemen aan deze studie. Mensen die een ander type amyloïdose hebben, ernstig nierfalen, zeer ernstig hartfalen, hartfalen door andere oorzaak, of die al een behandeling krijgen vanwege ATTR-amyloïdose kunnen niet deelnemen aan de studie.

Status

De studie is in september 2020 gesloten voor inclusie (internationaal 510 deelnemers geïncludeerd). Er zijn van deze studie nog geen resultaten beschikbaar.

Informatie

Groningen: Expertisecentrum Amyloïdose van het UMCG, Dr. H.L.A. Nienhuis, internist-immunoloog, te bereiken via amyloid@umcg.nl of via het secretariaat: 050-3613400.  

Utrecht: UMC Utrecht, Dr. M.I.F. Oerlemans, cardioloog, te bereiken via hartfalen@umcutrecht.nl.