EMN23: een retrospectieve studie naar behandeling en resultaten ervan bij AL-amyloïdose in Europa
AL-amyloïdose is een zeldzame ziekte. Op basis van klinische studies waarbij patiënten willekeurig in groepen zijn verdeeld, weten we dat bepaalde medicijnen effectief kunnen worden ingezet bij geselecteerde patiënten. Er zijn echter weinig studies waarin de effecten van deze medicijnen en de toepassing er van in de 'werkelijke wereld' zijn onderzocht.
Achtergrond
Er zijn weinig 'werkelijke wereld'-studies bij AL-amyloïdose gepubliceerd, waardoor hierover weinig kennis bestaat. Deze studie is zo opgezet dat de benodigde informatie met terugwerkende kracht wordt verzameld uit de medische dossiers van deelnemende patiënten. In Europa zullen ongeveer 5.000 patiënten met systemische AL-amyloïdose worden meegenomen.
Doel
Het verkrijgen van 'werkelijke wereld'-data over de behandeling en de resultaten van behandeling van patiënten met systemische AL-amyloïdose in Europa. De hoop is hiermee de behandeling van patiënten met AL-amyloïdose te kunnen verbeteren.
Stand van zaken
Er zijn van deze studie nog geen resultaten beschikbaar.
Deelname
Deze studie is open voor deelname. Voorwaarde voor deelname aan de studie is dat er tussen 1 januari 2004 en 31 december 2018 is gestart met eerstelijnsbehandeling. U kunt uw arts in het expertisenetwerk amyloïdose vragen om meer informatie.
Publicatie
Giovanni Palladini, Stefan Schönland, Giampaolo Merlini, Paolo Milani, Arnaud Jaccard, Frank Bridoux, Wilfried Roeloffzen, Teresa Cibeira, Hermine Agis, Monique C. Minnema, Rui Bergantim, Roman Hajek, Cristina João, Ashutosh D. Wechalekar, Pieter Sonneveld and Efstathios Kastritis. First Glimpse on Real-World Efficacy Outcomes for 2000 Patients with Systemic Light Chain Amyloidosis in Europe: A Retrospective Observational Multicenter Study By the European Myeloma Network. Presentation 62nd ASH 2020.
