HELIOS-A: Vutrisiran bij erfelijke ATTR-amyloïdose en polyneuropathie

De symptomen van erfelijke ATTR-amyloïdose worden veroorzaakt door ophoping van verkeerd gevouwen TTR-eiwit. Als de productie van het TTR-eiwit kan worden verminderd, kan dit progressie van de ziekte remmen of zelfs stoppen. Vutrisiran (ALN-TTRSC02) is een medicijn waarmee de productie van het TTR-eiwit kan worden verminderd.

Achtergrond

Gedurende de eerste 18 maanden van de studie worden HELIOS-A deelnemers willekeurig toegewezen aan 1 van 2 behandelgroepen van de studie: 1. ALN-TTRSC02: er is 75% kans dat u wordt toegewezen aan deze groep (ongeveer 120 personen). 2. Patisiran: er is 25% kan dat u wordt toegewezen aan deze groep (ongeveer 40 personen). Omdat HELIOS-A een zogenaamde open-label studie is, weten zowel de deelnemer als het onderzoeksteam aan welke behandelgroep de deelnemer is toegewezen. Noch de deelnemer, nog zijn arts-onderzoeker kan de behandelgroep kiezen; dit wordt door een computer gedaan. Vanaf maand 19 ontvangen alle deelnemers gedurende nog eens 18 maanden ALN-TTRSC02. Nadat de deelnemers de laatste dosis ALN-TTRSC02 hebben ontvangen, komen deelnemers terecht in een opvolgperiode van 1 jaar.

Doel

Het hoofddoel van deze klinische studie is om na te gaan of het onderzoeksgeneesmiddel, ALN-TTRSC02, veilig en effectief is voor de behandeling van neurologische symptomen die personen met erfelijke ATTR-amyloïdose ervaren. De studie evalueert ook eventuele verandering in de kwaliteit van leven die wordt ervaren door de studiedeelnemers.

Stand van zaken 

De studie is gesloten voor inclusie.

Deelname

Mensen met neurologische symptomen die worden veroorzaakt door erfelijke ATTR-amyloïdose kunnen deelnemen aan deze studie. Mensen die rolstoelgebonden zijn, een levertransplantatie hebben ondergaan, symptomen hebben van hartfalen waardoor de fysieke activiteit aanzienlijk beperkt is, die al een TTR-verlagende behandeling hebben (gehad) of al langer dan 5 jaar diabetes hebben, kunnen niet deelnemen aan de studie.