HELIOS-B studie bij ATTR-amyloïdose

Hartfalen door amyloïdose (ATTR-cardiomyopathie) ontstaat doordat het eiwit transthyretine (dat gemaakt wordt in de lever) uiteenvalt in losse stukjes. Deze losse stukjes gaan aan elkaar vastplakken en zo wordt amyloïd gevormd. Bij ATTR-cardiomyopathie gaat dit amyloïd tussen de hartspiercellen zitten waardoor het hart minder goed kan knijpen en relaxeren. In het HELIOS-B onderzoek wordt gekeken of een medicijn, dat de aanmaak van transthyretine in de lever remt, gunstig is voor het hart.

Achtergrond

Wereldwijd zullen er ongeveer 600 deelnemers worden gerekruteerd en verdeeld over 2 groepen; de ene helft krijgt gedurende het gehele onderzoek placebo (nep medicijn) en de andere helft krijgt het werkzame middel (vutrisiran). Het medicament moet 1x per 3 maanden worden gegeven; het gaat hier om een onderhuidse injectie. Na 1 jaar deelname was gelijktijdig gebruik van tafamidis toegestaan. Gedurende de 30-36 maanden van de studie worden 600 deelnemers verdeeld over twee groepen: Vutrisiran en placebo. 

Doel

Het doel van het onderzoek is om na te gaan of vutrisiran een gunstig effect heeft op de prognose.

Stand van zaken

De studie is gesloten voor inclusie van patiënten.

Deelname 

Mensen met symptomen van hartfalen (oa. kortademigheid en vocht vasthouden) ten gevolge van ATTR-amyloïdose kunnen deelnemen aan deze studie.

Status

Er zijn van deze studie nog geen resultaten beschikbaar.

Informatie

Voor meer informatie kunt u contact opnemen met Prof. Dr. P. van der Meer, cardioloog; p.van.der.meer@umcg.nl of Dr. H.L.A. Nienhuis, internist; h.l.a.nienhuis@umcg.nl in het UMCGroningen of Dr. M.I.F.J. Oerlemans, cardioloog; m.oerlemans@umcutrecht.nl in het UMCUtrecht.