HOVON 104 studie: Bortezomib gevolgd door stamceltransplantatie bij AL-amyloïdose
Het gunstige effect van behandeling met bortezomib-dexamethason in patiënten met AL-amyloïdose kon worden bevestigd. Door zowel de ziekte als bijwerkingen van de behandeling kwam echter 30% van de mensen niet meer toe aan de beoogde stamceltransplantatie.
Achtergrond
Stamceltransplantatie (SCT) is een effectieve behandeling van een geselecteerde groep van mensen met AL-amyloïdose. Voorafgaande behandeling met bortezomib zou de resultaten van de stamceltransplantatie mogelijk kunnen verbeteren.
Doel
Het verbeteren van de hematologische complete remissie (CR) van 30% naar 50% na de SCT.
Resultaten
Vijftig patiënten werden in de studie ingesloten. De totale hematologische respons na de inductiebehandeling was 80%, waarvan 20% CR en 38% zeer goede gedeeltelijke respons (VGPR). Vijftien patiënten kwamen niet meer toe aan SCT, vooral door bijwerkingen van de behandeling, ernst van de ziekte en overlijden (2 patiënten). Vijfendertig patiënten kregen melfalan voorafgaand aan SCT. Niemand overleed ten gevolge van de transplantatie procedure. Hematologische responsen verbeterden op 6 maanden na SCT naar 86%, waarvan 46% CR en 26% VGPR. Ten gevolge van de hoge uitval voor SCT werd het primaire eindpunt van de studie niet gehaald. In de behandelopzet groep was de CR 32%. Orgaan responsen bleven ook na de SCT verbeteren.
Deelname
Het onderzoek is inmiddels afgesloten. Deelname is niet meer mogelijk.
Planning
Inclusie in de studie duurde vier jaar, van maart 2012 tot april 2016.
Publicatie
Minnema MC, Nasserinejad K, Hazenberg BP, et al. Bortezomib-based induction followed by stem cell transplantation in light chain amyloidosis: results of the multicenter HOVON 104 trial. Haematologica 2019; 104:2274-82.
