NEURIMMUNE studie bij ATTR-amyloïdose

Hartfalen door amyloïdose (ATTR-cardiomyopathie) ontstaat doordat het eiwit transthyretine uiteen valt in losse stukjes. Deze losse stukjes gaan aan elkaar vastplakken en zo wordt amyloïd gevormd. Bij ATTR-cardiomyopathie gaat dit amyloïd tussen de hartspiercellen zitten waardoor het hart minder goed kan knijpen en relaxeren. Met dit onderzoek wordt gekeken of met een nieuw medicijn het lichaam zelf dit amyloïd op zou kunnen ruimen.

Achtergrond

Gedurende een jaar worden er 36 deelnemers gerekruteerd en verdeeld over 2 groepen: de ene helft krijgt het eerste jaar placebo (nep medicijn) en de andere helft krijgt het werkzame middel (een monoclonaal antilichaam die gericht is tegen het ziekte-geassocieerde amyloïd en niet tegen de fysiologische vormen van transthyretine). Na een half jaar krijgen beide groepen het werkzame middel.

Doel

Het doel van het onderzoek is het nagaan of deze nieuwe behandeling veilig en effectief is om amyloïd in het hart af te breken.

Stand van zaken

De studie is gesloten voor inclusie.

Deelname

Patiënten met symptomen van hartfalen (oa. kortademigheid en vocht vasthouden) ten gevolge van ATTR-amyloïdose kunnen deelnemen aan deze studie.

Status

Op het Europese hartfalen congres in Praag zijn deze maand de resultaten van de eerste humane studie met een antilichaam tegen ATTR amyloïdose gepresenteerd. Het Groningen Expertisecentrum Amyloïdose was een van de 6 betrokken Europese onderzoekscentra. De studie liet voor het eerst zien dat de behandeling veilig was en dat er een afname van ongeveer 50% te zien was van de hoeveelheid amyloïd in het hart 12 maanden na de behandeling. De resultaten van deze studie zijn gepubliceerd in New England Journal of Medicine.

“Het wegvangen van amyloïd in het hart is een logische stap om zo de hartfunctie te verbeteren” volgens Peter van der Meer, cardioloog in het UMCG en een van de mede-auteurs van het artikel dat in de New England Journal of Medicine is gepubliceerd. “De resultaten van deze fase 1 studie zijn veelbelovend, maar meer onderzoek is nodig om de effectiviteit van het middel op klachten en prognose te bepalen.”

Hans Nienhuis, internist in het UMCG en coördinator van het Groningen Amyloïdose Expertisecentrum: “Een behandeling om amyloïd op te ruimen zou een belangrijke toevoeging zijn aan de huidige behandelingen waarmee we de aanmaak van nieuw amyloïd kunnen verminderen en in het meest gunstige geval ziekteprogressie kunnen stoppen. Patiënten hebben vaak veel ziektelast, deze behandeling heeft de potentie om dat te verminderen. Deze studie laat zien dat het mogelijk is met toediening van een antilichaam gericht tegen amyloïd het afweersysteem aan te zetten het amyloïd op te ruimen.”

Volgens Van der Meer en Nienhuis komt er vervolgonderzoek, dat gericht zal zijn op verbetering van klachten en prognose. Ook het UMCG zal in dit onderzoek een rol spelen.

Informatie

Voor meer informatie kunt u contact opnemen met Prof. Dr. P. van der Meer, cardioloog; p.van.der.meer@umcg.nl